Burixafor, a CXCR4 inhibitor with a differentiated kinetics profile: Results of a phase 2 study for rapid cell mobilization in multiple myeloma and lymphoma patients undergoing transplant

GPC-100, 92%의 환자에서 두 차례 이내 목표 CD34+ 세포 확보 

GPC-100은 CXCL12-CXCR4 신호축을 차단해 CD34+ 조혈모세포와 전구세포를 말초혈로 이동시키는 저분자 CXCR4 길항제입니다.

본 임상 2상 연구는 다발성골수종과 림프종 환자 12명을 대상으로 GPC-100과 G-CSF 병용요법의 가동화 성능을 평가했습니다.

연구 결과, 12명 중 11명인 92%가 두 차례 이내의 성분채집술로 CD34+ 세포 5.0×10⁶ cells/kg 이상을 확보했습니다.

6명은 단 한 차례의 성분채집술로 목표를 달성했으며, 전체 누적 채집량의 중앙값은 8.56×10⁶ cells/kg이었습니다.

자가조혈모세포이식을 받은 10명 전원에서 호중구 및 혈소판 생착이 확인됐습니다.

GPC-100의 차별점은 신속한 가동화 속도입니다.

말초혈 CD34+ 세포는 GPC-100 투여 약 1시간 후 최고 수준에 도달했고, 대부분의 참여자는 투여 당일 성분채집술을 시작할 수 있었습니다.

이러한 결과는 GPC-100이 동일일자 성분채집술을 지원할 수 있는 후보물질임을 보여줍니다.

GPC-100 추가 후 말초혈 림프구는 G-CSF 단독기간보다 뚜렷하게 증가했습니다.

G-CSF 단독에서는 중앙값 1.7배 증가한 반면, GPC-100 추가 후에는 중앙값 6.7배 증가했습니다.

이는 조혈모세포뿐 아니라 다른 혈액세포의 가동화 가능성을 보여주는 탐색적 결과입니다.

안전성 측면에서는 12명 중 7명에게 10건의 이상반응이 보고됐고, 시험약 관련 사례는 2건으로 모두 2등급 이하였습니다.

중대한 이상반응과 이상반응에 의한 중단은 없었습니다.

이 과거 연구와 별개로, GPC-100·프로프라놀롤·G-CSF 병용을 평가한 후속 미국 임상 2상 NCT05561751은 2025년 10월 31일 연구를 종료했고,

2026년 1월 임상시험결과보고서(CSR)가 FDA에 제출됐습니다.

공개된 주요 분석군에서는 19명 중 17명인 89.5%가 두 차례 이내의 성분채집술로 체중 1 kg당 200만 개 이상의 CD34+ 세포를 확보했습니다.

GPC-100은 2024년 10월 조혈모세포 가동화 적응증으로 FDA 희귀의약품 지정을 받았습니다.

이 논문이 보고하는 시험은 NCT02104427로, GPC-100과 G-CSF를 평가한 과거의 12명 규모 임상 2상입니다.

프로프라놀롤 병용을 포함한 후속 미국 임상 2상 NCT05561751과는 다른 임상 시험입니다.

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