Pharmacokinetic and pharmacodynamics of burixafor hydrobromide (GPC-100), a novel CXCR4 antagonist and mobilizer of hematopoietic stem progenitor cells, in mice and healthy subjects
GPC-100은 골수 내 조혈모세포의 유지와 이동에 관여하는 CXCR4를 표적으로 하는 조혈모세포 가동화 후보물질입니다.
2023년 게재된 본 연구는 생쥐와 건강한 성인을 대상으로 GPC-100의 약동학·약력학과 조혈모세포 가동화 특성을 평가했습니다. 논문에 수록된 최초 인체투여 1상 임상시험(NCT00822341)은 2008년 4월 시작되어 2009년 5월 완료되었습니다. 건강한 성인 64명을 대상으로 GPC-100을 단회 정맥투여한 결과, 혈액 내 백혈구와 CD34+ 및 CD133+ 세포가 전반적으로 용량에 따라 증가했습니다. 최대 관찰 수준에서 CD34+ 세포는 기저치 대비 약 3배에서 14배 증가하는 범위를 보였습니다. GPC-100의 혈장 농도 최고 도달시간은 중앙값 기준 약 0.26~0.30시간으로 나타났으며, 이는 정맥투여 후 빠른 가동화 특성을 보여줍니다. 단회 투여는 전반적으로 수용 가능한 내약성을 보였지만, 높은 용량에서는 위장관계 및 부교감신경계 관련 증상이 관찰되었습니다. 이 연구는 GPC-100이 사람에서 CXCR4 신호를 조절하고 조혈모세포를 말초혈로 이동시킬 수 있다는 사람에서의 초기 작용기전 근거를 제시했습니다. 이후 GPC-100의 임상개발은 다발성골수종 환자의 조혈모세포 가동화 연구로 이어졌습니다.
현재 GPC-100은 미국 임상 2상 완료 단계입니다. GPC-100·프로프라놀롤·G-CSF 병용을 평가한 미국 2상 임상시험(NCT05561751)은 2025년 10월 종료되었으며, 2026년 1월 임상시험결과보고서(CSR)가 FDA에 제출되었습니다.
GPC-100 파이프라인의 임상개발에 대한 더 자세한 정보를 오른쪽 탭에서 확인 해보실 수 있습니다.
